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Colesterol: terapia gênica e novo comprimido são apresentados em congresso

Congresso da Associação Americana do Coração apresenta avanços promissores contra essa ameaça, incluindo um novo comprimido e uma terapia gênica inovadora

Um dos maiores problemas de saúde pública no Brasil e no mundo é o colesterol alto. Ele está diretamente ligado à ocorrência das condições que mais provocam mortes: infarto do coração e derrame cerebral.

A medicina evoluiu muito nos últimos anos no tratamento da condição, mas ainda há lacunas a serem preenchidas na prática para diferentes perfis de pacientes.

O Congresso da Associação Americana do Coração (AHA, na sigla em inglês) de 2025 trouxe várias novidades e separamos duas delas aqui.

Medicamento oral inovador mostra resultados expressivos

Resultados promissores vieram com um medicamento via oral chamado enlicitida, um remédio que pertence à família dos inibidores de PCSK9. Esta classe é inovadora e altamente potente, que atua em ponto diferente das famosas estatinas, mais precisamente na enzima hepática PCSK9, reduzindo os níveis de colesterol no sangue.

Os medicamentos que atuam modulando a PCSK9 já existem no Brasil e são altamente potentes. Um deles, o evolocumabe, é aplicado via subcutânea, a cada 15 dias. O outro é a inclisirana, que é aplicado a cada 6 meses.

No estudo de fase 3 denominado CORALreef Lipids, a enlicitida via oral diária reduziu o colesterol LDL (o chamado “colesterol ruim”) em aproximadamente 60% em adultos com colesterol elevado em comparação a placebo.

E isso é ainda mais impressionante pois a quase totalidade dos participantes da pesquisa já estavam em uso de alguma terapia para colesterol, inclusive as estatinas. Ou seja, esta redução de cerca de 60% no colesterol ruim aconteceu em pessoas já usando algum outro tipo de terapia para colesterol.

Esses dados reforçam que, em termos de potência, o remédio está no mesmo patamar das terapias injetáveis que atuam na enzima PCSK9, mas com a grande vantagem de administração oral, o que facilita a adesão, sobretudo em pacientes que têm restrições ou aversão a injeções.

Ainda assim, é importante destacar que os dados de desfecho cardiovascular, como redução de eventos como infarto ou acidente vascular cerebral, ainda não foram concluídos para a enlicitida. Ou seja, não dá para dizer se a redução dos níveis de LDL nesse cenário impacta positivamente na saúde em longo prazo.

O ensaio que avaliará isso envolve mais de 14.500 participantes e sua conclusão está estimada para 2029. A enlicitida ainda está em fase de estudos e não há previsão de lançamento mundial nem no Brasil. Espera-se que seu custo seja mais acessível que seus “primos” moduladores de PCSK9. Vamos aguardar cenas dos próximos capítulos.

Terapia gênica inaugura nova era no controle do colesterol

Outra novidade neste mesmo congresso foi a apresentação do estudo de fase 1 que pode inaugurar uma nova fronteira no combate ao colesterol e aos triglicérides altos. Os pesquisadores testaram uma terapia genética chamada CTX310, que usa a tecnologia para “desligar” um gene específico no fígado, o ANGPTL3.

O tratamento é feito em dose única, por infusão, e o objetivo é que essa modificação genética traga benefícios duradouros, sem a necessidade de uso contínuo de medicamentos.

O gene ANGPTL3 é responsável por produzir uma proteína que freia a ação de duas enzimas fundamentais no metabolismo das gorduras do sangue:

• Lipoproteína lipase (LPL) – ajuda a “quebrar” os triglicérides;

• Lipase endotelial (EL) – participa do processamento dos lipídios, inclusive do colesterol.

Quando o gene ANGPTL3 é “desligado”, essas enzimas passam a trabalhar livremente, eliminando de forma mais eficiente o colesterol LDL (“colesterol ruim”) e os triglicérides. Em outras palavras, a terapia faz com que o corpo se torne naturalmente mais eficiente em “limpar” as gorduras do sangue — e isso com apenas uma aplicação.

O estudo envolveu 15 adultos, com idade média de 53 anos, todos com colesterol ou triglicérides altos, mesmo após tratamentos convencionais. Foram testadas cinco doses diferentes do CTX310, e os resultados foram avaliados até 60 dias após a infusão.

Os resultados impressionaram: o colesterol LDL caiu cerca de 49% nas doses mais altas e os triglicérides tiveram redução média de 55%.

Em relação à segurança, o tratamento foi bem tolerado: não houve efeitos graves. Alguns participantes tiveram reações leves (como febre, náusea e dor lombar passageira), e apenas um apresentou aumento temporário das enzimas do fígado, que voltou ao normal em poucos dias.

Mas é importante lembrar: este foi um estudo pequeno e inicial, com poucos participantes e acompanhamento ainda curto. Precisamos entender se o efeito se mantém por anos, se é seguro em populações maiores e se não há consequências a longo prazo. Ainda estamos no começo do caminho — promissor, mas inicial.

Mesmo assim, a mensagem é clara: estamos diante de um possível novo capítulo da medicina cardiovascular — uma era em que poderemos tratar o colesterol elevado não apenas com comprimidos, mas com uma edição precisa de genes que o causam.

FONTE: www.saude.abril.com.br